日前，禮來(lái)（Eli Lilly and Company）和Incyte聯(lián)合宣布，JAK抑制劑巴瑞替尼（baricitinib，英文商品名Olumiant）在治療嚴(yán)重斑禿患者的關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)中獲得積極長(zhǎng)期結(jié)果。在接受4 mg劑量的巴瑞替尼治療的患者中，約40%的患者在接受治療52周時(shí)頭皮毛發(fā)覆蓋面積超過(guò)80%。這一療法已在今年2月獲得美國(guó)FDA授予的優(yōu)先審評(píng)資格。禮來(lái)預(yù)計(jì)在2022年將獲得美國(guó)、歐盟和日本監(jiān)管機(jī)構(gòu)的審評(píng)決定。新聞稿指出，它有潛力成為治療這一疾病的首款獲批療法。

斑禿是全球發(fā)病率第二高的脫發(fā)癥狀，全球大約有1.47億患者，中國(guó)患者約有400萬(wàn)。它是一種自身免疫性疾病，由于免疫系統(tǒng)攻擊毛囊，導(dǎo)致頭皮、臉部或身體其他部分的毛發(fā)部分或完全脫落。斑禿癥狀經(jīng)常在兒童時(shí)期就會(huì)發(fā)作，任何年齡、性別和種族的人群都可能患上斑禿。目前，它還沒(méi)有FDA批準(zhǔn)的療法。

巴瑞替尼是一款口服JAK抑制劑，它已經(jīng)獲得FDA批準(zhǔn)用于治療類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎。在2020年，它獲得FDA的突破性療法認(rèn)定，用于治療斑禿。此前，禮來(lái)已經(jīng)宣布，它在兩項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)BRAVE-AA1和BRAVE-AA2中達(dá)到主要終點(diǎn)，在治療36周后顯著改善嚴(yán)重斑禿患者的頭皮毛發(fā)再生。

▲此前一名嚴(yán)重斑禿患者在治療前和接受巴瑞替尼治療8個(gè)月后的表現(xiàn)（圖片來(lái)源：參考資料[2]）

接受治療的患者基線時(shí)85.5%的頭發(fā)脫落，69.4%和57.9%患者有顯著眉毛和睫毛脫落。患者的平均年齡為37.6歲，他們約25歲時(shí)開(kāi)始出現(xiàn)脫發(fā)，癥狀平均持續(xù)了12.2年。

接受4 mg巴瑞替尼治療52周后，39%（n=201/515）的患者頭發(fā)再生顯著，頭皮毛發(fā)覆蓋達(dá)到80%以上。這些患者中接近四分之三（74.1%，n=149/201）達(dá)到頭皮毛發(fā)覆蓋90%以上。而且，超過(guò)四成患者的眉毛和睫毛完全再生或沒(méi)有明顯缺失。

“不論失去所有毛發(fā)，還是局部脫發(fā)或失去眉毛或睫毛，這一自身免疫疾病影響所有年齡段的人群，可能帶來(lái)嚴(yán)重后果。” 耶魯大學(xué)醫(yī)學(xué)院的皮膚學(xué)教授Brett King博士說(shuō)，“在2022年，巴瑞替尼可能成為首款獲批治療斑禿成人患者的藥物。在基線時(shí)至少頭發(fā)脫落50%的患者中接近四成達(dá)到完全或接近完全頭發(fā)再生的試驗(yàn)結(jié)果非常出色。”

參考資料：

[1] Nearly 40% of Adults with Alopecia Areata Taking OLUMIANT® 4-mg Saw at Least 80% Scalp Hair Coverage at 52 Weeks in Lilly's Pivotal Phase 3 Studies. Retrieved March 26, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/nearly-40-of-adults-with-alopecia-areata-taking-olumiant-4-mg-saw-at-least-80-scalp-hair-coverage-at-52-weeks-in-lillys-pivotal-phase-3-studies-301510503.html

[2] Olamiju et al., (2019). Treatment of severe alopecia areata with baricitinib. JAAD case reports, DOI:https://doi.org/10.1016/j.jdcr.2019.07.005

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