今日，Cerevance公司宣布，其潛在“first-in-class”口服帕金森病在研療法CVN424在2期臨床試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果。在達(dá)到安全性目標(biāo)之外，CVN424為患者的“OFF”期提供了統(tǒng)計(jì)顯著且具有臨床意義的劑量依賴性改善。“OFF”期指的是患者即使接受治療后依然出現(xiàn)帕金森病癥狀的時(shí)間段。

Cerevance公司的藥物發(fā)現(xiàn)平臺基于名為NETSseq的新技術(shù)，它可以從患者大腦組織中標(biāo)記并且收集特定與疾病相關(guān)的細(xì)胞類型，然后對其進(jìn)行轉(zhuǎn)錄子組和表觀遺傳學(xué)分析，基于這些知識發(fā)現(xiàn)治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的新靶點(diǎn)。CVN424是基于這一平臺發(fā)現(xiàn)的創(chuàng)新療法，它選擇性靶向與帕金森病相關(guān)的多巴胺D2受體依賴性間接信號通路，旨在產(chǎn)生和左旋多巴或腦深部刺激相同的積極效果的同時(shí)，避免不良反應(yīng)。

▲NETSseq技術(shù)平臺（圖片來源：Cerevance公司官網(wǎng)）

在這項(xiàng)隨機(jī)雙盲，含安慰劑對照的2期臨床試驗(yàn)中，約135名帕金森病患者接受了兩種不同劑量的CVN424的治療。他們穩(wěn)定接受左旋多巴或其它帕金森病藥物的治療，但是每天仍然有至少兩個(gè)小時(shí)的“OFF”期。

試驗(yàn)結(jié)果顯示，接受治療4周后，與安慰劑相比，高劑量CVN424將“OFF”期改善1.3個(gè)小時(shí)（p=0.042）。與此同時(shí)，無運(yùn)動障礙的“ON”時(shí)間增加。與其它和左旋多巴同時(shí)使用的輔助療法不同，CVN424與安慰劑相比，降低患者的白天嗜睡指標(biāo)。

參考資料：

[1] Cerevance Reports Positive Phase 2 Clinical Trial Results with CVN424, a Parkinson’s Disease Drug Working Through a New Mechanism. Retrieved March 31, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/03/31/2414037/0/en/Cerevance-Reports-Positive-Phase-2-Clinical-Trial-Results-with-CVN424-a-Parkinson-s-Disease-Drug-Working-Through-a-New-Mechanism.html

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